Terapia przełomowa

Terapia przełomowa (ang. breakthrough therapy) – określenie stosowane przez amerykańską Agencję Żywności i Leków (FDA) dla nowych leków lub biologicznych produktów medycznych, które wykazują znaczącą przewagę nad istniejącymi metodami terapeutycznymi w leczeniu poważnych lub zagrażających życiu chorób. Leki oznaczone jako terapia przełomowa są preferencyjnie traktowane w procesie zatwierdzania, w celu przyspieszenia wprowadzenia ich na rynek i poprawy dostępności dla pacjentów.

Wymagania

Oznaczenie przełomowej terapii może być przypisane do leku, jeśli "jest to lek, który jest przeznaczony samodzielnie lub w połączeniu z jednym lub kilkoma innymi lekami do leczenia poważnej lub zagrażającej życiu choroby lub stanu" i jeśli wstępne dowody kliniczne wskazują, że lek może wykazać znaczną poprawę w stosunku do istniejących terapii w jednym lub kilku klinicznie istotnych punktach końcowych, takich jak znaczące efekty leczenia obserwowane we wczesnym stadium rozwoju klinicznego".

Wnioski są rozpatrywane przez Center for Drug Evaluation and Research (CDER) oraz Center for Biologics Evaluation and Research (CBER). CDER otrzymuje około 100 wniosków rocznie o wyznaczenie przełomu. W przeszłości około jedna trzecia z nich była zatwierdzana. CBER otrzymuje 15-30 wniosków rocznie.

Krytyka

Krytycy twierdzą, że nazwa ta wprowadza w błąd i zapewnia firmom, które uzyskają oznaczenie przełomu dla kandydata na lek, przewagę marketingową, która może być niezasłużona. FDA przyznaje, że nazwa "przełomowa terapia" może być myląca. Nigdy nie miała sugerować, że te leki są rzeczywiście "przełomowe", i nie zapewnia, że zapewnią korzyści kliniczne, ale nadal krytycy skarżą się, że są one oparte na wstępnych dowodach, w tym zmianach w markerach zastępczych, takich jak pomiary laboratoryjne, które często nie odzwierciedlają "znaczącej korzyści klinicznej". Wytyczne FDA stwierdzają: "Nie wszystkie produkty wyznaczone jako przełomowe terapie ostatecznie wykażą się znaczną poprawą w stosunku do dostępnych terapii sugerowaną przez wstępne dowody kliniczne w momencie wyznaczenia. Jeśli oznaczenie nie jest już poparte późniejszymi danymi, FDA może je unieważnić.".

Przypisy

↑ Jonathan J.J.J. Darrow Jonathan J.J.J., JerryJ. Avorn JerryJ., Aaron S.A.S. Kesselheim Aaron S.A.S., New FDA Breakthrough-Drug Category — Implications for Patients, Mary BethM.B. Hamel (red.), „The New England Journal of Medicine”, 370 (13), 2014, s. 1252–1258, DOI: 10.1056/NEJMhle1311493, ISSN 0028-4793 [dostęp 2023-03-12] (ang.).
↑ Frequently Asked Questions: Breakthrough Therapies [online], web.archive.org, 21 stycznia 2017 [dostęp 2023-03-12] [zarchiwizowane z adresu 2017-01-21] .
1 2 Center for Drug Evaluation andC.D.E. Research Center for Drug Evaluation andC.D.E., Fact Sheet: Breakthrough Therapies, „FDA”, 9 lutego 2019 [dostęp 2023-03-12] (ang.).
↑ Food and Drug Administration Safety and Innovation Act (FDASIA) [online], web.archive.org, 18 lipca 2015 [dostęp 2023-03-12] [zarchiwizowane z adresu 2015-07-18] .
↑ Center for Drug Evaluation andC.D.E. Research Center for Drug Evaluation andC.D.E., Breakthrough Therapy Designation Requests, „FDA”, 12 stycznia 2023 [dostęp 2023-03-12] (ang.).
↑ Joseph S.J.S. Ross Joseph S.J.S., Rita F.R.F. Redberg Rita F.R.F., Would a Breakthrough Therapy by Any Other Name Be as Promising?, „JAMA Internal Medicine”, 175 (11), 2015, s. 1858, DOI: 10.1001/jamainternmed.2015.5311, ISSN 2168-6106 [dostęp 2023-03-12] (ang.).
↑ Jonathan J.J.J. Darrow Jonathan J.J.J., JerryJ. Avorn JerryJ., Aaron S.A.S. Kesselheim Aaron S.A.S., The FDA Breakthrough-Drug Designation — Four Years of Experience, „The New England Journal of Medicine”, 378 (15), 2018, s. 1444–1453, DOI: 10.1056/NEJMhpr1713338, ISSN 0028-4793 [dostęp 2023-03-12] (ang.).
↑ CBS proclaims ‘cancer breakthrough’ – doesn’t explain what FDA means by that term | [online], web.archive.org, 8 grudnia 2020 [dostęp 2023-03-12] [zarchiwizowane z adresu 2020-12-08] .
↑ Center for Drug Evaluation andC.D.E. Research Center for Drug Evaluation andC.D.E., Expedited Programs for Serious Conditions––Drugs and Biologics [online], U.S. Food and Drug Administration, 7 czerwca 2022 [dostęp 2023-03-12] (ang.).

This article is issued from Wikipedia. The text is licensed under Creative Commons - Attribution - Sharealike. Additional terms may apply for the media files.

[1] Jonathan J.J.J. Darrow Jonathan J.J.J., JerryJ. Avorn JerryJ., Aaron S.A.S. Kesselheim Aaron S.A.S., New FDA Breakthrough-Drug Category — Implications for Patients, Mary BethM.B. Hamel (red.), „The New England Journal of Medicine”, 370 (13), 2014, s. 1252–1258, DOI: 10.1056/NEJMhle1311493, ISSN 0028-4793 [dostęp 2023-03-12] (ang.).

[2] Frequently Asked Questions: Breakthrough Therapies [online], web.archive.org, 21 stycznia 2017 [dostęp 2023-03-12] [zarchiwizowane z adresu 2017-01-21] .

[:0-3] 1 2 Center for Drug Evaluation andC.D.E. Research Center for Drug Evaluation andC.D.E., Fact Sheet: Breakthrough Therapies, „FDA”, 9 lutego 2019 [dostęp 2023-03-12] (ang.).

[4] Food and Drug Administration Safety and Innovation Act (FDASIA) [online], web.archive.org, 18 lipca 2015 [dostęp 2023-03-12] [zarchiwizowane z adresu 2015-07-18] .

[5] Center for Drug Evaluation andC.D.E. Research Center for Drug Evaluation andC.D.E., Breakthrough Therapy Designation Requests, „FDA”, 12 stycznia 2023 [dostęp 2023-03-12] (ang.).

[6] Joseph S.J.S. Ross Joseph S.J.S., Rita F.R.F. Redberg Rita F.R.F., Would a Breakthrough Therapy by Any Other Name Be as Promising?, „JAMA Internal Medicine”, 175 (11), 2015, s. 1858, DOI: 10.1001/jamainternmed.2015.5311, ISSN 2168-6106 [dostęp 2023-03-12] (ang.).

[7] Jonathan J.J.J. Darrow Jonathan J.J.J., JerryJ. Avorn JerryJ., Aaron S.A.S. Kesselheim Aaron S.A.S., The FDA Breakthrough-Drug Designation — Four Years of Experience, „The New England Journal of Medicine”, 378 (15), 2018, s. 1444–1453, DOI: 10.1056/NEJMhpr1713338, ISSN 0028-4793 [dostęp 2023-03-12] (ang.).

[8] CBS proclaims ‘cancer breakthrough’ – doesn’t explain what FDA means by that term | [online], web.archive.org, 8 grudnia 2020 [dostęp 2023-03-12] [zarchiwizowane z adresu 2020-12-08] .

[9] Center for Drug Evaluation andC.D.E. Research Center for Drug Evaluation andC.D.E., Expedited Programs for Serious Conditions––Drugs and Biologics [online], U.S. Food and Drug Administration, 7 czerwca 2022 [dostęp 2023-03-12] (ang.).