Onasemnogen abeparwowek (nazwa handlowa Zolgensma) – lek terapii genowej stosowany w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni (SMA). Najdroższy lek świata. Podawany jako jednorazowy wlew dożylny. Został opracowany przez amerykański start-up biotechnologiczny AveXis, który został przejęty przez Novartis w 2018 roku.

Działanie

Lek jest biofarmaceutykiem składającym się z kapsydów wirusa AAV9 zawierających transgen SMN1 wraz z syntetycznymi promotorami. Podany pacjentowi wektor wirusowy dostarcza poprawny gen do komórek neuronów ruchowych, naprawiając ich kod genetyczny.

Ekonomia

Cena katalogowa leku wynosi 2,125 mln dolarów (ponad 9 mln złotych), co czyni go najdroższym lekiem na świecie od 2019 r.

Od 1 września 2022 roku w Polsce lek Zolgensma jest refundowany przez NFZ dzieciom z SMA w wieku do 6 miesięcy.

Przypisy

  1. ↑ Najdroższy lek świata od września będzie refundowany [online], medonet.pl [dostęp 2023-01-16].
  2. ↑ Zolgensma – najdroższy lek na SMA. Jak działa, kto może skorzystać z refundacji? [online], 23 sierpnia 2022 [dostęp 2023-02-23] (pol.).
  3. ↑ Patryk otrzymał najdroższy lek świata. "Z wiotkiego i leżącego stał się ruchliwym dzieckiem" [online], medonet.pl [dostęp 2023-02-23] (pol.).
  4. ↑ Zolgensma® (terapia genowa) [online], Fundacja SMA [dostęp 2023-02-23].
This article is issued from Wikipedia. The text is licensed under Creative Commons - Attribution - Sharealike. Additional terms may apply for the media files.