Lumakaftor
Ogólne informacje
Wzór sumaryczny

C24H18F2N2O5

Masa molowa

452,40 g/mol

Identyfikacja
Numer CAS

936727-05-8

PubChem

16678941

DrugBank

DB09280

Klasyfikacja medyczna
ATC

R07AX30

Stosowanie w ciąży

kategoria B

Lumakaftor (łac. lumacaftorum) – wielofunkcyjny organiczny związek chemiczny, lek stosowany w leczeniu mukowiscydozy, zwiększający obecność zmutowanego białka CFTR (F508del-CFTR) na powierzchni komórki.

Mechanizm działania

Lumakaftor poprawia przetwarzanie oraz transport F508del-CFTR, zwiększając ilość tego białka na powierzchni komórki. Klinicznie lumawakaftor powoduje zmniejszenie się ilości chlorków w pocie, jednakże nie powoduje poprawy natężonej objętości wydechowej pierwszosekundowej (FEV1). Dla osiągnięcia efektu klinicznego niezbędne jest skojarzenie lumakaftoru z iwakaftorem.

Zastosowanie

  • leczenie pacjentów z mukowiscydozą w wieku 12 lat i starszych z homozygotyczną mutacją F508del genu CFTR

W 2016 roku lumakaftor był dopuszczony do obrotu w Polsce w preparacie złożonym z iwakaftorem.

Działania niepożądane

Lumakaftor w skojarzeniu z iwafaktorem może powodować następujące działania niepożądane, występujące u ≥5% pacjentów, z częstością wyższą niż w grupie z placebo:

Przypisy

  1. ↑ Drugs and Supplements Ivacaftor (Oral Route). Mayo Foundation for Medical Education and Research, 2016-01-01. [dostęp 2016-05-21]. (ang.).
  2. ↑ Drugs and Supplements Lumacaftor/Ivacaftor (Oral Route). Mayo Foundation for Medical Education and Research, 2016-01-01. [dostęp 2016-05-21]. (ang.).
  3. 1 2 3 Lumacaftor, [w:] DrugBank, University of Alberta, DB09280 (ang.).
  4. 1 2 Charakterystyka Produktu Leczniczego Orkambi 200 mg + 125 mg. Europejska Agencja Leków. [dostęp 2016-05-21].
  5. 1 2 3 M.P. Boyle, S.C. Bell, M.W. Konstan, S.A. McColley i inni. A CFTR corrector (lumacaftor) and a CFTR potentiator (ivacaftor) for treatment of patients with cystic fibrosis who have a phe508del CFTR mutation: a phase 2 randomised controlled trial. „Lancet Respiratory Medicine”. 2 (7), s. 527–538, lipiec 2014. DOI: 10.1016/S2213-2600(14)70132-8. PMID: 24973281.
  6. ↑ Obwieszczenie Prezesa Urzędu Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych z dnia 6 kwietnia 2016 r. w sprawie ogłoszenia Urzędowego Wykazu Produktów Leczniczych Dopuszczonych do Obrotu na terytorium Rzeczypospolitej Polskiej. Dziennik Urzędowy Ministra Zdrowia, 2016-04-06. [dostęp 2016-05-21].
  7. ↑ Full Prescribing Information Orkambi 200 mg + 125 mg. Agencja Żywności i Leków, 2015. [dostęp 2016-05-21]. (ang.).

Linki zewnętrzne

Przeczytaj ostrzeżenie dotyczące informacji medycznych i pokrewnych zamieszczonych w Wikipedii.

This article is issued from Wikipedia. The text is licensed under Creative Commons - Attribution - Sharealike. Additional terms may apply for the media files.